薬生薬審発0202第1号（平成29年2月2日）
ICH HARMONISED GUIDELINE- M4E(R2) – Dated 15 June 2016
Module 2.7 臨床概要
2.7.3 臨床的有効性の概要
第2.7.3項は適応症ごとにおこすこと。ただし、適応症が密接に関連する場合はひとつの項目にまとめてもよい。本項が複数のセクションとなる場合、2.7.3 肺炎、2.7.3 尿路感染症等と表示すること。
Module 2.7 CLINICAL SUMMARY
2.7.3 Summary of Clinical Efficacy
A separate Section 2.7.3 should be provided for each indication, although closely related indications can be considered together. When more than one Section 2.7.3 is submitted, the sections should be labelled 2.7.3 pneumonia, 2.7.3 URI, etc.
2.7.3.1 背景及び概観
本項では、個々の申請適応症における有効性を評価した比較対照試験及びその他の試験の実施計画を記述すること。これらの試験における安全性評価の結果は、第2.7.4項「臨床的安全性の概要」で考察すること。
2.7.3.1 Background and Overview of Clinical Efficacy
This section should describe the program of controlled studies and other pertinent studies in the application that evaluated efficacy specific to the indication(s) sought. Any results of these studies that are pertinent to evaluation of safety should be discussed in Section 2.7.4, Summary of Clinical Safety.
本項は、有効性を評価するために実施された比較対照試験のデザインを概観することから始めること。対象となる試験には、用量反応試験、比較対照試験、長期有効性試験、特別な患者集団における有効性試験が含まれる。無作為化手順、盲検化手順、対照治療の選択、対象患者の選択、クロスオーバー法やランダム治療中止デザイン等のデザイン特性、run-in期間の設置、その他のエンリッチメント法（強化法）、採用したエンドポイント、試験期間、事前に計画した解析方法等の重要な試験デザインの特徴について考察すること。本項は臨床的評価に焦点を置いたものであるが、適宜、非臨床データや臨床薬理学データも参照し、有効性に関連する臨床使用経験を包括的に要約してもよい。ただし、本項には個々の試験の詳細を記述しないこと。
The section should begin with a brief overview of the design of the controlled studies that were conducted to evaluate efficacy. These studies include dose-response, comparative efficacy, long-term efficacy, and efficacy studies in population subsets. Critical features of study design should be discussed, e.g., randomisation, blinding, choices of control treatment, choice of patient population, unusual design features such as crossover or randomised withdrawal designs, use of run-in periods, other methods of “enrichment”, study endpoints, study duration, and prespecified plans for analysis of the study results. Although this section is intended to focus on clinical investigations, nonclinical data and clinical pharmacology data may also be referenced as appropriate to provide a comprehensive summary of human experience related to efficacy. This section should not include detailed information about individual studies.
