薬生薬審発0202第1号（平成29年2月2日）
ICH HARMONISED GUIDELINE- M4E(R2) – Dated 15 June 2016
Module 2.5 臨床に関する概括評価
2.5.1 製品開発の根拠
申請医薬品の開発の根拠については、次のとおり記載すること。
- 申請医薬品の薬理学的分類を特定すること。
- 申請医薬品の治療、予防、診断の目標となる疾患（目標適応症）の臨床的/病態生理学的側面を記述すること。
- 対象となる患者集団において現在使用されている主な治療法に関する概略を含めること。
- 目標適応症に対して申請医薬品の試験を行ったことを支持する科学的背景を簡潔に要約すること。
- 臨床開発計画を簡潔に記述すること。進行中及び計画中の臨床試験についての記述、また、開発計画全体における申請のタイミングの妥当性に関する記述を含めること。外国臨床データの利用計画についても簡潔に記述すること（ICH E5）。
- 試験のデザイン、実施、解析に関して、現行の標準的方法との一致点、不一致点を挙げ、説明すること。関連する公表文献を引用すること。規制当局によるガイダンスや助言を記述し（臨床概括評価を提出する地域の当局からのものについては最低限必要）、いかにその助言に従ったかを論じること。公式の助言文書（例：公式議事録、ガイダンス、当局からの書簡）を参照し、その写しを第 5 部の参考文献の項に添付すること。
Module 2.5 CLINICAL OVERVIEW
2.5.1 Product Development Rationale
The discussion of the rationale for the development of the medicinal product should:
- identify the pharmacological class of the medicinal product.
- describe the particular clinical/pathophysiological condition that the medicinal product is intended to treat, prevent, or diagnose (the targeted indication).
- include a brief overview of the major therapies currently used in the intended population.
- briefly summarise the scientific background that supported the investigation of the medicinal product for the indication(s) that was (were) studied.
- briefly describe the clinical development programme of the medicinal product, including ongoing and planned clinical studies and the basis for the decision to submit the application at this point in the programme. Briefly describe plans for the use of foreign clinical data (ICH E5).
- note and explain concordance or lack of concordance with current standard research approaches regarding the design, conduct and analysis of the studies. Pertinent published literature should be referenced. Regulatory guidance and advice (at least from the region(s) where the Clinical Overview is being submitted) should be identified, with discussion of how that advice was implemented. Formal advice documents (e.g., official meeting minutes, official guidance, letters from regulatory authorities) should be referenced, with copies included in the references section of Module 5.
